320045 VO Nukleinsäure-Therapeutika Antisense Oligonukleotide und RNA Interferenz (2012S)

Die Vorlesung richtet sich in erster Linie an Dissertanten und Diplomanden sowie an fortgeschrittene Studierende. Grundkenntnisse in Biochemie und Pharmakologie werden vorausgesetzt.
Es wird ein Überblick über den aktuellen Stand der therapeutischen Entwicklung von Nukleinsäurederivaten (Antisense Oligonukleotide, siRNA, Aptamere) geboten. Der spezifische Knockdown einzelner Gene mit Antisense oder siRNA Oligonukleotiden ist mittlerweile eine unverzichtbare Methode in der Wissenschaft geworden, und verspricht auch große Fortschritte in der Therapie. Obwohl bislang nur zwei Wirkstoffe dieser Klasse zugelassen wurden, ist die Forschung und Entwicklung in diesem Bereich hochaktuell und viel versprechend.
Mit besonderem Hinblick auf die pharmazeutische Relevanz und aktuelle klinische Prüfungen werden chemische Oligonukleotid-Strukturen und Modifikationen sowie deren Synthesen, biologische Wirkungsmechanismen und pharmakokinetische Eigenschaften besprochen. Strategien zur Erhöhung der Bioverfügbarkeit und Zellaufnahme sowie die Spezifität und mögliche Nebenwirkungen werden ebenfalls behandelt.